肿瘤

辉瑞抗癌药伯舒替尼或可治疗遗传性肾病

作者:佚名 来源:新浪医药 日期:2017-08-30
导读

          一项将要公开的发表在《Journal of the American Society of Nephrology》上的研究报道显示,抗癌药伯舒替尼可以抑制常染色体显性多囊肾病(ADPKD)患者囊肿的增长。这项研究为这些患者提供了一种具有潜在治疗效果的治疗选择,但是药物的长期疗效仍需要进行研究确定。

关键字:  遗传性肾病 

        一项将要公开的发表在《Journal of the American Society of Nephrology》上的研究报道显示,抗癌药伯舒替尼可以抑制常染色体显性多囊肾病(ADPKD)患者囊肿的增长。这项研究为这些患者提供了一种具有潜在治疗效果的治疗选择,但是药物的长期疗效仍需要进行研究确定。

        ADPKD 属于一种遗传性疾病,患者人数比例约为 1 /1000,该疾病以肾脏或其他器官出现囊肿为主要特征。患者肾脏体积随着囊肿的增殖而增长,他们会逐渐丧失肾脏功能并发展为肾衰,目前该疾病的主要治疗手段为支持性治疗,主要集中在高血压和其他继发性并发症的治疗上。

        ADPKD 患者的基因突变,会导致涉及多条信号通路中的一种蛋白的突变,这种蛋白通常属于酪氨酸激酶。所以,一项由捷克 Charles University 和 General University Hospital 的 Vladimir Tesar 博士领导的研究团队对用于抑制酪氨酸激酶 Src/Bcr-Abl 的抗癌药伯舒替尼用于 ADPKD 的治疗进行了测试。

        这项用于 ADPKD 患者治疗的临床 2 期研究,患者被按照 1:1:1 随机接受伯舒替尼 200 mg/ 天、伯舒替尼 400 mg/ 天或安慰剂的治疗。入组的 172 名患者中,有 169 名至少接受一种疗法,高剂量的伯舒替尼对这些患者的耐受性不是太好。

        研究发现:相比安慰剂治疗,接受 200 mg/ 天伯舒替尼治疗的患者,其肾脏的年化肿大率降低了 66%(1.63% vs. 4.74%);所有剂量的伯舒替尼治疗患者,相比安慰剂,肾脏肿大率降低了 88%( 0.84% vs. 4.74%)。该项研究没能确证药物对肾脏功能的改善效果,但是这项为期两年的研究,也没有表明伯舒替尼的肾功能改善作用与安慰剂一致。

        Tesar 博士表示:“伯舒替尼对肾脏囊肿增长的抑制效果已经得到确认,试验中出现了胃肠道副作用(主要是腹泻),该副作用在一定程度上属于剂量依赖性的,对于伯舒替尼治疗 ADPKD 患者的继续研究来讲确实属于药物缺点。”

        伯舒替尼(Bosutinib)由美国惠氏制药公司(Wyeth Pharmaceuticals)(现在属辉瑞制药)研制,是一种强效的每天只需给药一次的口服蛋白激酶 Src/Ab1 双重抑制剂,通过抑制 Abl 与 Src 信号传导通路而遏制肿瘤细胞的生长。

        伯舒替尼于 2012 年 9 月 4 日被 FDA 批准用于慢性、加速或急变期 Ph+CML 成年患者的治疗,商品名为 bosulif。

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